Permettre des échanges entre les acteurs de santé prenant en charge des maladies orphelines rares, faciliter, y compris financièrement, le développement de la recherche clinique, biologique et technologique, assurer la formation et diffuser l'information, favoriser des travaux d'épidémiologie, promouvoir l'évaluation des pratiques dans le domaine des maladies orphelines ,