Aider les enfants handicapés ou polyhandicapés dans l'amélioration de leur quotidien et apporter à leurs proches un accompagnement dans leurs démarches, oeuvrer en vue d'apporter et favoriser toutes les solutions curatives concernant la maladie de Blackfan Diamond et ce directement ou indirectement, apporter son soutien à toutes actions concernant les maladies génétiques rares